Determina AIFA 30 marzo 2020
Raccomandazioni a carattere eccezionale per la somministrazione domiciliare dei farmaci per terapia enzimatica sostitutiva - ERT

Comunicazione Ministero della Salute 26 novembre 2018
Indicazioni per l'applicazione dell'Allegato 7 al DPCM 12 gennaio 2017 (malattie rare)

DPCM 12 gennaio 2017 (G.U. n° 65 del 18 marzo 2017 - Serie Generale, Supplemento n° 15)
Definizione e aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza, di cui all'articolo 1, comma 7, del decreto legislativo 30 dicembre 1992, n° 502.

Decreto Ministeriale N° 279 del 18 maggio 2001
Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie ai sensi dell'articolo 5, comma 1, lettera b) del decreto legislativo 29 aprile 1998, n. 124

Delibera della Giunta Regionale Lombarda N. XI/2776, Seduta del 31/01/2020
Approvazione dei criteri del bando per il finanziamento di progetti di ricerca sulle malattie rare

Delibera della Giunta Regionale Lombarda N. XI/160, Seduta del 29/05/2018
Determinazioni relative all'aggiornamento della rete regionale per le malattie rare